Ultomiris

Dostępność	na receptę
Wskazania	napadowa nocna hemoglobinuria (pnh) u pacjentów dorosłych oraz dzieci i młodzieży o masie ciała 10 kg lub większej; atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (ahus) u pacjentów dorosłych oraz dzieci i młodzieży o masie ciała co najmniej 10 kg; uogólniona miastenia (gmg) jako terapia dodatkowa u dorosłych pacjentów z przeciwciałami przeciw receptorowi acetylocholiny (achr)
Postać	Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji
Dawka	1100 mg/11 ml, 300 mg/3 ml
Substancja czynna	rawulizumab
Ulotka do pobrania	Ultomiris - ulotka

Czym jest lek Ultomiris i jaki jest jego skład?

Lek Ultomiris to preparat w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji, którego substancją czynną jest rawulizumab. Jest to główny składnik odpowiedzialny za działanie farmakologiczne produktu leczniczego.

Substancje pomocnicze o znanym działaniu to sód oraz polisorbat 80. Lek zawiera sód, co należy wziąć pod uwagę u pacjentów kontrolujących zawartość sodu w diecie. Polisorbat 80 może powodować reakcje alergiczne.

Stosowanie leku jest przeciwwskazane u pacjentów z nadwrażliwością na rawulizumab lub którąkolwiek z substancji pomocniczych wchodzących w skład preparatu. Leku nie wolno również podawać osobom z niewyleczonym zakażeniem Neisseria meningitidis w momencie rozpoczęcia leczenia.

W celu uzyskania szczegółowych informacji na temat składu i przeciwwskazań należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą.

Jak działa Ultomiris i do jakiej grupy leków należy?

Ultomiris jest lekiem klasyfikowanym jako przeciwciało monoklonalne. Jego mechanizm działania polega na swoistym wiązaniu się z białkiem C5 układu dopełniacza, który jest częścią układu odpornościowego.

Poprzez blokowanie białka C5, lek zapobiega jego rozkładowi na składniki C5a (prozapalną anafilatoksynę) i C5b. W ten sposób Ultomiris zapobiega tworzeniu się końcowego kompleksu atakującego błonę (MAC, C5b-9), który jest odpowiedzialny za niszczenie komórek — na przykład czerwonych krwinek w PNH lub uszkodzenie tkanek w aHUS, gMG i NMOSD. Rawulizumab nie wpływa na wcześniejsze etapy aktywacji dopełniacza, które są istotne dla zwalczania drobnoustrojów.

Dokładne informacje na temat mechanizmu działania leku można uzyskać od lekarza prowadzącego.

Jakie są wskazania do stosowania leku Ultomiris?

Lek Ultomiris jest wskazany w leczeniu następujących schorzeń:

• Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) u pacjentów dorosłych oraz dzieci i młodzieży o masie ciała 10 kg lub większej.
• Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS) u pacjentów dorosłych oraz dzieci i młodzieży o masie ciała co najmniej 10 kg.
• Uogólniona miastenia (gMG) jako terapia dodatkowa u dorosłych pacjentów z przeciwciałami przeciw receptorowi acetylocholiny (AChR).
• Choroba ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) u dorosłych pacjentów z dodatnim wynikiem na obecność przeciwciał przeciw akwaporynie 4 (AQP4).

Ostateczną decyzję o kwalifikacji pacjenta do leczenia i zastosowaniu leku Ultomiris zawsze podejmuje lekarz specjalista, po dokładnej analizie stanu zdrowia pacjenta. Wszelkie pytania dotyczące wskazań należy kierować do lekarza.

Kiedy nie należy stosować leku Ultomiris?

Leku Ultomiris nie należy stosować w przypadku stwierdzonej nadwrażliwości na substancję czynną, rawulizumab, lub na którąkolwiek z substancji pomocniczych wchodzących w skład preparatu. Bezwzględnym przeciwwskazaniem jest również niewyleczone zakażenie Neisseria meningitidis w momencie rozpoczęcia leczenia.

Terapia nie powinna być rozpoczynana u pacjentów, którzy nie zostali zaszczepieni przeciwko zakażeniom meningokokowym, chyba że otrzymują profilaktycznie antybiotyki przez 2 tygodnie po zaszczepieniu.

Przed rozpoczęciem leczenia kluczowe jest poinformowanie lekarza prowadzącego o wszystkich aktualnych i przebytych schorzeniach, w tym o wszelkich infekcjach. Pozwoli to na kompleksową ocenę bezpieczeństwa i podjęcie decyzji o możliwości wdrożenia terapii. Wszelkie wątpliwości należy omówić z lekarzem.

Jakie środki ostrożności należy zachować podczas terapii lekiem Ultomiris?

Podczas terapii lekiem Ultomiris należy zachować szczególną ostrożność ze względu na podwyższone ryzyko wystąpienia ciężkich zakażeń, w tym zagrażających życiu zakażeń meningokokowych (Neisseria meningitidis), w tym posocznicy i zapalenia mózgu. Z tego powodu pacjenci powinni zostać zaszczepieni przeciwko meningokokom przed rozpoczęciem leczenia; jeśli leczenie musi zostać wdrożone wcześniej, dopuszczalne jest jego rozpoczęcie bez uprzedniego szczepienia pod warunkiem stosowania profilaktyki antybiotykowej przez 2 tygodnie po zaszczepieniu. Terapia musi być prowadzona pod ścisłym nadzorem lekarza z doświadczeniem w leczeniu schorzeń, w których stosuje się ten lek.

U dzieci i młodzieży (poniżej 18 lat) konieczne jest ponadto szczepienie przeciwko Haemophilus influenzae i pneumokokom.

Pacjent powinien być świadomy objawów, które mogą wskazywać na rozwijające się zakażenie meningokokowe. Należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem w przypadku pojawienia się takich symptomów jak ból głowy z nudnościami/wymiotami, gorączka, sztywność karku, wysypka, dezorientacja czy nadwrażliwość na światło.

W trakcie całego okresu leczenia pacjent otrzymuje od lekarza „Kartę dla pacjenta" z opisem objawów zakażenia meningokokowego, którą powinien mieć zawsze przy sobie.

Przerwanie leczenia może spowodować nawrót objawów choroby (PNH, aHUS, gMG, NMOSD) w nasilonej formie. Decyzja o przerwaniu leczenia musi być skonsultowana z lekarzem, a pacjent będzie wymagał ścisłej obserwacji.

Jak podaje się lek Ultomiris?

Lek Ultomiris podawany jest w postaci wlewu dożylnego (infuzji, potocznie kroplówki). Procedura ta jest przeprowadzana wyłącznie przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach szpitalnych lub w specjalistycznej placówce medycznej. Przed podaniem koncentrat jest rozcieńczany roztworem chlorku sodu 0,9% do końcowego stężenia 50 mg/ml i podawany przez filtr 0,2 µm.

Czas trwania infuzji zależy od dawki i masy ciała pacjenta i wynosi zazwyczaj od 25 do 75 minut.

W trakcie podawania infuzji oraz przez pewien czas po jej zakończeniu pacjent jest monitorowany przez personel medyczny. Obserwacja ma na celu wczesne wykrycie ewentualnych reakcji na lek i zapewnienie pacjentowi pełnego bezpieczeństwa. Wszelkie pytania dotyczące sposobu podania leku należy kierować do lekarza lub pielęgniarki.

Jakie jest zalecane dawkowanie leku Ultomiris?

Zalecane dawkowanie leku Ultomiris jest ustalane indywidualnie przez lekarza prowadzącego, a wielkość dawki zależy bezpośrednio od masy ciała pacjenta.

U dorosłych pacjentów leczenie obejmuje podanie dawki nasycającej, a następnie dawek podtrzymujących podawanych co 8 tygodni. Przykładowe dawkowanie:

• masa ciała 40–60 kg: dawka nasycająca 2400 mg, podtrzymująca 3000 mg
• masa ciała ≥60 do <100 kg: dawka nasycająca 2700 mg, podtrzymująca 3300 mg
• masa ciała powyżej 100 kg: dawka nasycająca 3000 mg, podtrzymująca 3600 mg

U dzieci i młodzieży dawkowanie również zależy od masy ciała. Przy masie ciała 10–20 kg dawka nasycająca i podtrzymująca wynosi 600 mg co 4 tygodnie. Przy masie 20–40 kg dawki są wyższe i podawane co 8 tygodni. Bezpieczeństwo i skuteczność u dzieci o masie poniżej 10 kg nie zostały określone.

U pacjentów w wieku 65 lat i powyżej nie jest wymagane dostosowanie dawki.

Ostateczny i szczegółowy harmonogram leczenia jest zawsze określany przez lekarza i należy go ściśle przestrzegać.

Co zrobić w przypadku pominięcia dawki leku Ultomiris?

W przypadku pominięcia zaplanowanej dawki leku Ultomiris należy natychmiast skontaktować się z lekarzem prowadzącym w celu ustalenia nowego, dogodnego terminu podania.

Pod żadnym pozorem nie należy samodzielnie modyfikować ustalonego schematu leczenia. Regularne przyjmowanie leku zgodnie z ustalonym harmonogramem jest kluczowe dla utrzymania jego pełnej skuteczności. Dlatego każda nieplanowana zmiana wymaga konsultacji i decyzji lekarza.

Jakie działania niepożądane może powodować Ultomiris?

Podczas terapii lekiem Ultomiris mogą wystąpić działania niepożądane.

Bardzo często (u więcej niż 1 na 10 pacjentów): ból głowy, zawroty głowy, biegunka, nudności, ból brzucha, gorączka, zmęczenie, zakażenie górnych dróg oddechowych, przeziębienie (zapalenie nosa i gardła), ból pleców, ból stawów, zakażenie dróg moczowych.

Często (u 1–10 na 100 pacjentów): wymioty, niestrawność, pokrzywka, wysypka, świąd, ból mięśni, kurcze mięśni, choroba grypopodobna, dreszcze, osłabienie, reakcja związana z infuzją, reakcja alergiczna (nadwrażliwość).

Niezbyt często (u 1–10 na 1000 pacjentów): zakażenie meningokokowe (w tym posocznica i zapalenie mózgu), ciężka reakcja alergiczna powodująca trudności w oddychaniu lub zawroty głowy (reakcja anafilaktyczna), rozsiane zakażenie gonokokowe.

Każdy niepokojący lub nasilający się objaw wymaga pilnej konsultacji medycznej. W przypadku zaobserwowania jakichkolwiek symptomów niewymienionych powyżej, należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą.

Czy Ultomiris wchodzi w interakcje z innymi lekami?

Lek Ultomiris może wchodzić w interakcje z innymi produktami leczniczymi, dlatego przed rozpoczęciem terapii należy poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych preparatach. Dotyczy to zarówno leków wydawanych na receptę, jak i tych dostępnych bez recepty, a także suplementów diety i preparatów ziołowych.

Rawulizumab może zmniejszać spodziewane efekty farmakodynamiczne rytuksymabu. Długotrwałe leczenie dożylnym preparatem immunoglobulin (IVIg) może zmniejszać stężenie rawulizumabu w surowicy. Wymiana osocza (PE) oraz plazmafereza (PP) również zmniejszają stężenie rawulizumabu w surowicy, co może wymagać podania dawki uzupełniającej.

Ostateczną decyzję o możliwości jednoczesnego stosowania różnych leków podejmuje lekarz prowadzący. Na podstawie zebranych informacji oceni on potencjalne ryzyko wystąpienia interakcji i w razie potrzeby odpowiednio dostosuje schemat leczenia.

Czy można stosować Ultomiris w ciąży i podczas karmienia piersią?

Ciąża: Lek nie jest zalecany do stosowania w okresie ciąży. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji w trakcie leczenia oraz przez 8 miesięcy po jego zakończeniu.

Karmienie piersią: Należy przerwać karmienie piersią podczas leczenia rawulizumabem i przez 8 miesięcy po zakończeniu leczenia.

Pacjentka powinna poinformować lekarza, jeśli jest w ciąży, przypuszcza, że może być w ciąży, planuje mieć dziecko lub karmi piersią. Decyzja o włączeniu leku do terapii w takich przypadkach jest podejmowana indywidualnie. Na podstawie dostępnych danych klinicznych lekarz oceni potencjalne korzyści i ryzyko związane z leczeniem dla matki oraz dla dziecka.

Czy stosowanie leku Ultomiris wpływa na zdolność prowadzenia pojazdów?

Lek Ultomiris nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Niemniej zawroty głowy są bardzo częstym działaniem niepożądanym terapii. Jeśli u pacjenta wystąpią tego rodzaju dolegliwości lub inne objawy mogące wpływać na sprawność psychomotoryczną, należy zachować ostrożność i skonsultować się z lekarzem przed prowadzeniem pojazdu lub obsługą maszyn.

Jakie są objawy przedawkowania leku Ultomiris?

Nie są znane specyficzne objawy przedawkowania leku Ultomiris. W przypadku podejrzenia, że przypadkowo podana została wyższa dawka niż zalecana, należy natychmiast przerwać infuzję i skontaktować się z lekarzem. Pacjent będzie ściśle monitorowany pod kątem objawów działań niepożądanych i w razie potrzeby zostanie wdrożone odpowiednie leczenie objawowe.

Dawka jest precyzyjnie obliczana przez personel medyczny na podstawie masy ciała pacjenta, a lek podawany jest wyłącznie w kontrolowanych warunkach klinicznych.

Jak należy przechowywać lek Ultomiris?

Lek Ultomiris jest preparatem przeznaczonym do stosowania wyłącznie w warunkach szpitalnych lub innych placówkach medycznych — za prawidłowe warunki przechowywania odpowiada personel medyczny placówki.

Koncentrat musi być przechowywany w lodówce, w temperaturze 2°C–8°C, w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem. Preparatu nie wolno zamrażać. Okres ważności produktu wynosi 18 miesięcy.

Po rozcieńczeniu lek należy zużyć natychmiast lub w ciągu 24 godzin (przechowywanie w lodówce 2°C–8°C) albo w ciągu 4 godzin (przechowywanie w temperaturze pokojowej).

W jakich postaciach i dawkach występuje Ultomiris?

Ultomiris występuje w postaci farmaceutycznej koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji. Przed podaniem personel medyczny rozcieńcza zawartość fiolki, uzyskując roztwór przeznaczony do wlewu dożylnego.

Lek dostępny jest w dwóch mocach:

• 300 mg/3 ml (fiolka 3 ml, stężenie 100 mg/ml)
• 1100 mg/11 ml (fiolka 11 ml, stężenie 100 mg/ml)

Po rozcieńczeniu końcowe stężenie roztworu do infuzji wynosi 50 mg/ml. Ostateczną dawkę i objętość wlewu ustala lekarz na podstawie masy ciała pacjenta.

Co zawiera opakowanie leku Ultomiris?

Opakowanie jednostkowe leku Ultomiris zawiera jedną fiolkę z koncentratem do sporządzania roztworu do infuzji. Lek w fiolce ma postać przejrzystego roztworu, bezbarwnego do żółtawego. Przed podaniem personel medyczny odpowiednio przygotowuje lek, rozcieńczając koncentrat.

Do każdego opakowania tekturowego dołączona jest ulotka dla pacjenta zawierająca wszystkie niezbędne informacje dotyczące leku, jego stosowania oraz środków ostrożności. Należy zapoznać się z jej treścią przed rozpoczęciem leczenia.

Kto jest podmiotem odpowiedzialnym za lek Ultomiris?

Podmiotem odpowiedzialnym za dopuszczenie leku Ultomiris do obrotu jest Alexion Europe SAS, Francja.

Wytwórcami leku są: Alexion Pharma International Operations Limited (Irlandia), Almac Pharma Services (Ireland) Limited (Irlandia) oraz Almac Pharma Services Limited (Wielka Brytania).

Jaka jest cena leku Ultomiris i czy podlega on refundacji?

Lek Ultomiris jest stosowany w ramach programów lekowych, co oznacza, że jego koszt jest finansowany ze środków publicznych dla pacjentów spełniających określone kryteria medyczne. Lek nie jest dostępny w aptekach do sprzedaży detalicznej.

Dostępność leku oraz szczegółowe zasady odpłatności zależą od aktualnie obowiązujących przepisów i obwieszczeń Ministra Zdrowia. Aby uzyskać precyzyjne i aktualne informacje na temat możliwości leczenia w ramach programu lekowego oraz warunków refundacji, należy skontaktować się z lekarzem prowadzącym lub odpowiednim oddziałem Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ).

Czy można pić alkohol podczas stosowania Ultomiris?

Ulotka leku Ultomiris nie zawiera szczegółowych informacji dotyczących interakcji z alkoholem. W razie wątpliwości należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą przed spożyciem alkoholu w trakcie terapii.

Niezależnie od powyższego, terapia wiąże się ze zwiększonym ryzykiem ciężkich zakażeń. Wszelkie substancje lub procedury mogące wpływać na układ odpornościowy lub na skuteczność leczenia należy omówić z lekarzem prowadzącym.

Jakie są zamienniki Ultomiris?

Decyzję o wyborze konkretnej terapii, jej ewentualnej zmianie lub zastosowaniu alternatywnych metod leczenia zawsze podejmuje lekarz specjalista, biorąc pod uwagę indywidualny stan zdrowia pacjenta. Wszelkie pytania dotyczące opcji terapeutycznych należy kierować do lekarza prowadzącego.

Lek Ultomiris jest stosowany w ściśle określonych, rzadkich schorzeniach: napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH), atypowym zespole hemolityczno-mocznicowym (aHUS), uogólnionej miastenii (gMG) oraz chorobie ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD).

Dostępność

Lek jest wydawany na receptę do zastrzeżonego stosowania.

Najczęstsze pytania o Ultomiris (FAQ)

Opis ma charakter informacyjny i nie zastępuje konsultacji z lekarzem lub farmaceutą. Przed zastosowaniem leku zapoznaj się z ulotką dołączoną do opakowania.